Una investigación publicada en la revista científica ‘The Lancet’ reveló los recientes y esperanzados resultados de un tratamiento experimental contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), enfermedad que se hizo conocida por el científico británico Stephen Hawking.
Según consigna Infosalus de EuropaPress, el medicamento, que se ha probado en 25 pacientes desde el 2020, hizo que una paciente recuperara la capacidad de caminar y respirar sin ayuda.
A su vez, en otro ralentizó los efectos de la patología, no obstante, advirtieron que el tratamiento aún no muestra pruebas de sobrevivencia a la enfermedad.
Se trata de una investigación dirigida por el neurólogo y científico de Columbia, Neil Shneider, quien presentó los datos de 12 pacientes, todos quienes sufrían una “forma rara de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) causada por una mutación genética en un gen llamado FUS”, quienes fueron tratados con la terapia experimental ulefnersen (anteriormente conocida como jacifusen), desarrollada por el científico en colaboración con Ionis Pharmaceuticals.
Dos de los pacientes mostraron una respuesta notable al tratamiento experimental. Uno de ellos es el de una joven -cuya identidad se mantiene en el anonimato- quien recibe inyecciones desde finales del 2020.
Ella pudo volver a caminar y respirar por sí sola, sin ayuda de un respirador artificial, luego de haber perdido ambas capacidades a causa del ELA. Sobre lo que suman: “Ha vivido más tiempo con esta enfermedad que cualquier otro paciente conocido con esta forma juvenil de ELA FUS”.
El segundo caso corresponde a un hombre de 35 años quien era asintomático al momento de iniciar el tratamiento, pero los exámenes de actividad eléctrica muscular mostraron que los síntomas no tardarían en manifestarse.
No obstante, luego de tres años de tratamiento con el fármaco experimental, el sujeto no ha desarrollado ningún síntoma del ELA-FUS. Además, la actividad eléctrica anormal en sus músculos ha mejorado, recogen.
Tal como consigna el citado medio, en el resto de los pacientes estudiados después de seis meses del tratamiento experimental han mostrado una disminución de hasta el 83% de una proteína llamada neurofilamento ligero, la cual es un biomarcador de daño nervioso.
“Estas respuestas demuestran que, si intervenimos a tiempo y atacamos el objetivo correcto en el momento oportuno durante la evolución de la enfermedad, es posible no solo ralentizar su progresión, sino también revertir algunas de las pérdidas funcionales”, dijo Shneider.
Pese a que algunos pacientes de ELA no sobrevivieron a la enfermedad, el investigador señaló: “Varios aparentemente se beneficiaron del tratamiento. La progresión de su enfermedad se ralentizó y, como consecuencia, vivieron más tiempo“, concluyó.
Referencia:
Shneider, Neil A et al. Oligonucleótido antisentido jacifusen para FUS-ALS: un estudio iniciado por investigadores, Revista The Lancet (2025).
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